基因治疗|基因疗法是如何起作用的?
 |
基因之外 |
|
|
||
 |
转录后基因沉默 |
|
|
||
 |
基因编辑 |
|
|
基本编辑
- 碱基编辑的目标是单点突变，并在遗传密码中产生精确的变化。这些变化可以使致病基因沉默或帮助激活特定的基因。
- 碱基编辑器不会切断双链DNA，而是向所需的序列提供额外的酶来改变一条链上的碱基。
- 最后，细胞修复蛋白识别碱基变化并将其转化为永久性突变。细胞可以正常地承担新的功能，特定突变引起的疾病有可能被治愈。
基因治疗|遗传物质是如何传递的?
要让这四种基因治疗平台中的任何一种发挥作用，基因物质需要被输送到一个人的细胞中。通常，使用病毒或非病毒基因工程载体，即携带遗传物质的“运载工具”。被关闭了感染能力的改良病毒被用作载体，因为它们天生有能力入侵目标细胞，携带新基因。载体可以通过两种方式之一引入-体外(体外)或体内(体内)。通过这种方式，基因治疗发生在与疾病相关的器官或组织中。
什么是体外基因治疗?
当它执行体外(在体外)，携带修正过的基因的载体在实验室环境中被引入病人的细胞样本，然后再被移植回病人体内。对于基因编辑或碱基编辑，即使没有载体，编辑器分子也可以直接传递到体外的细胞，进行一次性的基因修改。
什么是体内基因治疗?
当它在体内(体内)进行时，携带治疗有效载荷的载体，如基因、基因消声器或基因编辑器，被直接注射到患者体内。
尽管基因疗法仍然相对较新，而且通常被认为是实验性的，但对于一些其他疗法效果不佳的疾病，包括遗传疾病——如免疫缺陷、代谢紊乱和血液系统紊乱——以及某些类型的癌症，基因疗法是一个有希望的治疗选择。
基因治疗|基因治疗的潜在风险是什么?
与基因治疗相关的潜在风险取决于治疗的类型，传递机制(载体)的类型和它被传递到细胞的方式。他们可能包括:
- 免疫系统的负面反应
- 因为不小心瞄准了错误的细胞而引起的并发症
- 与插入遗传物质相关的不良影响
- 意想不到的基因表达
美国食品药品监督管理局和美国国立卫生研究院密切监测基因治疗试验，并不断研究和完善技术。在基因治疗后的数年里，他们的治疗团队会密切监视患者。