我们正在启动一项彻底改善儿童健康水平的全球计划。
欢迎有远见的伙伴有远见的伙伴加入我们。
研究重点
![创新](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/landing-grid/Innovation.png)
创新
电子烟的流行引发一场酝酿已久和全国关注的危机。我们如何预防和治疗青少年的药物滥用和成瘾问题?莎朗·莱维医生提出了一项突破性的计划。
![平移](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/Manny2X.jpg)
转化医学
当一个遗传疾病影响数百万人时 我们如何加快开发治愈方法的脚步?
![新出现的问题](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/landing-grid/Emerging.png)
新兴技术
哲学博士伊丽莎白Wharff博士看到有自杀倾向的青少年在急诊室坐了好几天,等待着精神病院的病床。“孩子们在急诊室的走廊里排的队。我们需要找到一种方法来解决这个国家正在出现的精神健康危机。”
![心](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/landing-grid/Heart.png)
心脏学
信仰尚未出世就被诊断出患有肺动脉闭锁症,未来堪忧。大卫Hoganson博士提出了一个创新的解决方案。
![大脑](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/landing-grid/Brain.png)
大脑
人类的大脑极其复杂,其中的连接比银河系中的星星还要多。一个孩子拼命想说话,但说不出来.另一个孩子患有无法控制的癫痫病.我们如何应对当今最棘手的脑部疾病?
![罕见的疾病](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/landing-grid/Rare-Disease.png)
罕见病
罕见病并不罕见,全世界有1.75亿儿童患有这类疾病,三分之一会在5岁前死亡。我们致力于改变这一情况。来认识一下梅森。
研究重点
创新
随着COVID-19大流行在全球范围内造成严重破坏,我们如何实时跟踪疾病传播和干预措施的影响吗?约翰·布朗斯坦数字流行病学先驱博士正在提供急需的答案。
转化医学
当一个遗传疾病影响数百万人时 我们如何加快开发治愈方法的脚步?
新兴技术
哲学博士伊丽莎白Wharff博士看到有自杀倾向的青少年在急诊室坐了好几天,等待着精神病院的病床。“孩子们在急诊室的走廊里排的队。我们需要找到一种方法来解决这个国家正在出现的精神健康危机。”
心脏学
信仰尚未出世就被诊断出患有肺动脉闭锁症,未来堪忧。大卫Hoganson博士提出了一个创新的解决方案。
大脑
人类的大脑极其复杂,其中的连接比银河系中的星星还要多。一个孩子拼命想说话,但说不出来.另一个孩子患有无法控制的癫痫病.我们如何应对当今最棘手的脑部疾病?
罕见病
罕见病并不罕见,全世界有1.75亿儿童患有这类疾病,三分之一会在5岁前死亡。我们致力于改变这一情况。来认识一下梅森。
改变世界的首创工作
波士顿儿童医院治愈的儿童病例数比其他任何医院都要多。
在您的支持下,我们将继续努力。开创未来。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/Leukemia.jpg)
1948
首次缓解白血病
西德尼·法伯博士曾是波士顿儿童医院的病理学主任,在那时期儿童诊断出白血病就等于判了死刑。但法伯博士推测抗叶酸药有可能治愈急性淋巴细胞白血病,这促使他进行了第一批临床试验。法伯博士利用药物治疗血癌开启了肿瘤化疗的领域,并带来了一个80%至90%的白血病儿童都可以治愈的未来。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/Polio.jpg)
1949
第一种脊灰疫苗。
托马斯·韦勒和他的教授,伟大的病毒学家约翰·恩德斯当时正在进行水痘试验,韦勒将脊灰病毒添加到几瓶剩余的培养基中。脊灰病毒不断增长,为脊灰疫苗的开发打开了大门。这一发现使韦勒,恩德斯及其同事弗雷德里克·罗宾斯获得了诺贝尔奖,对人类做出巨大的贡献。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/Babies.jpg)
1959
挽救早产儿
玛丽埃伦·艾弗里博士发现早产儿的肺部缺乏一种可以降低肺部气囊的表面张力,使气囊在呼气后能够再次膨胀的泡沫状表面活性物质。她助力识别了这种表面活性物质的成分、产生表面活性物质的细胞以及在胎儿肺中发育的时间。她还启发了将她的发现转化为治疗方法的研究。正是由于艾弗里博士的杰出贡献,现在数百万的早产儿得以茁壮成长。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/Measles.jpg)
1963
第一种麻疹疫苗
病毒学家约翰·恩德斯让一名年轻助手皮伯斯负责分离引起麻疹的病毒。在几周的时间里,皮伯斯从波士顿附近一所私立男校的患病学生那里采集血样。他对每个人说“年轻人,您正站在科学的前沿。”皮布尔斯最终在男孩大卫Edmonston提供的血液中分离出麻疹病毒,该病毒株也以大卫Edmonston命名。它现在仍被用在全世界的麻疹疫苗中。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/SickleCell.jpg)
1983
第一次有效的镰状细胞治疗
由于镰状细胞病克劳迪娅·德·通过小时候在医院的时间比在学校的时间还多。后来她成为第一个服用羟基脲的镰状细胞患者,羟基脲是波士顿儿童医院血液与肿瘤学系主任大卫·内森提倡的一种血癌药物。这种药物改变了克劳迪娅以及世界各地患者的生活。如今,大卫威廉姆斯博士正在领导团队用基因疗法彻底治愈镰状细胞病的临床试验。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/GeneTherapy.jpg)
1984
开发基因疗法
在六七十年代,基因疗法的想法激发了科学界的想象力。但是将基因转移到动物中是科研人员面临的大挑战。现任波士顿儿童医院首席科学官的David Williams博士和他的团队在大卫·内森博士的指导下,进行了一次又一次的试验。最终,他们确定了将外源基因注入血干细胞的培养条件和方法,从而建立了第一种基因治疗技术。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/FetalHeart.jpg)
2001
首次对通过的胎儿校正
发育不全左心综合征(通过)让婴儿只有一个泵血腔,导致终生都会受限。因此,当珍妮弗和亨利米勒的婴儿在产前被诊断出患有这种疾病时,他们就与胎儿心脏病学项目负责人韦恩Tworetzky取得了联系。Tworetzky提出了一个在子宫内纠正缺陷的大胆解决方案。杰克米勒出生时拥有健康的心脏。他是第一个成功接受通过胎儿校正的患者。杰克现在可以像其他青少年一样冲浪和打棒球。
![...](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/timeline/Today.jpg)
今天
得益于慷慨的捐赠者,我们在镰状细胞、罕见病、免疫缺陷、心血管疾病、自闭症以及成千上万种其他疾病和病情方面取得了突破。
- 1948首次缓解白血病
- 1949第一种脊灰疫苗。
- 1959挽救早产儿
- 1963第一种麻疹疫苗
- 1983第一次有效的镰状细胞治疗
- 1984开发基因疗法
- 2001转化医学
- 今天
2位诺贝尔奖获得者•9位拉斯克奖获得者(美国的诺贝尔奖)•4位麦克阿瑟”天才奖”研究员•17位霍华德·休斯医学研究所的研究者/校友•NIH补助金多于美国任何儿科机构
![](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/mother-and-child.jpg)
世界从哪里来寻求答案
创新
这位波士顿儿童医院的首席创新官约翰·布朗斯坦——博士,毕生追求在于在于监视我们瞬息万变的世界以了解灾难的早期迹象,虽然这并非易的事。
十多年来,他带领团队搜遍互联网,在患者出现在急诊室之前抢先一步发现对全球公共卫生的潜在威胁。现在,随着COVID-19大流行的爆发,他努力为政府,研究人员和公众提供及时重要的信息。
他的团队的主要平台之一是波士顿儿童医院的“健康地图”,这是一个自动化信息中心系统,可从许多不同的来源(例如在线新闻媒体和社交媒体)收集,验证和交叉引用数据。此系统成功测出西非的埃博拉疫情和美国的与雾气相关的肺部疾病,并且第一个在COVID-19全球传播之前测得局部升高现象。
![新型冠状病毒肺炎](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/COVID-Near-You.jpg)
波士顿儿童医院正在改编上述经过验证的模型,并正在超速推动。大流行伊始,“健康地图”就为世界卫生组织和美国疾病控制与预防中心提供决策依据。它还利益全世界的政府,特别是疾病爆发监测能力有限的发展中国家的政府。
为了满足对洞见不断增长的需求,他的团队正在进一步壮大能力。您的入伙可以确保我们在灾难面前保持领先一步。
转化医学
当一个遗传疾病影响数百万人时 我们如何加快开发治愈方法的脚步?在波士顿儿童医院,我们花费了数十年的时间建立了全球最先进的基础科研机构,致力于治疗儿童疾病。我们正在大幅缩短从基础科学的发现到挽救生命的治疗答案所需的时间。
我们在治疗镰状细胞性疾病方面的研究,是可能取得显著成果的一个例子。
曼尼的故事
![大脑Neruo南美洲](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/Manny2X.jpg)
21岁的曼尼约翰逊是波士顿儿童医院使用新型基因疗法治疗镰状细胞疾病的首位患者。虽然基因疗法潜在的并发症可能危及生命,但这种疗法为他与弟弟艾登共同患有的疾病提供了治愈机会。曼尼说:“我想尝试任何可以改善他的生活的创新。”通过这么做,他也可能正在彻底改善和挽救全球数百万人的生命。
镰状细胞疾病患者的红血球載氧血紅蛋白異常。没有这种蛋白,红细胞就会呈镰刀形,患者會出現疼痛、慢性贫血和器官损害多項健康問題。这种疾病可能是致命的。2008年,波士顿儿童医院的Vijay Sankaran博士和斯图尔特•奥尔金博士发现,人体内的基因BCL 11一个是胎儿血红蛋白表达的负调控因子,胎儿血红蛋白是一种宝贵的血红蛋白,它从不会变成镰刀状,但它在出生后就不再产生。以此为基础,波士顿儿童医院首席科学官,David Williams博士设计了一种减少BCL 11个表达以增加胎儿血红蛋白含量的基因疗法,使胎儿血红蛋白保持流动。我们于2018年启动了临床试验,曼尼是第一个接受该疗法的患者。时至今日,他身体健康,毫无症状。
波士顿儿童医院与学术和产业界建立了深厚的联系,并在遗传学,干细胞,神经科学,细胞生物学和其他领域的知识基础上,为我们的患者带来了新的突破。
通过您对治疗缺口的支持,我们将能够缩短科学发现与临床服务之间的距离和时间,并将科研成果转化为更多新的治疗方法。庆祝更多类似海伦和曼尼的故事值得。。
新兴技术
![特许经销商](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/vaping.jpg)
哲学博士伊丽莎白Wharff博士看到有自杀倾向的青少年在急诊室坐了好几天,等待着精神病院的病床。“孩子们在急诊室的走廊里排的队。我们需要找到一种方法来解决这个国家正在出现的精神健康危机。”
Wharff博士透过诊所收集的洞察设计了一个程序,她的解决方案正逐渐成为一种全国性的护理模式。
她将精神卫生临床医生带到急诊室的家人面前进行辅导,引导儿童和家人相互了解导致自杀危机的原因,并提供工具来防止未来发生此类危机。
Wharff表示:“父母希望能够帮助自己的孩子。我们为他们提供了应对技巧”。在波士顿儿童医院进行的一项随机试验中,接受这种干预的青少年的住院率几乎减半。他们在门诊中也有良好的治疗效果。父母将这描述为孩子有史以来获得的最佳护理经验。
接下来,Wharff带着她的方案带到了加利福尼亚,纽约和北卡罗来纳州的急诊室。在各种规模和地区的诊所中,效果都一样好。
现在,她正将这种新颖的方法推广到全国各地的急诊室,并对该模型进行调整以用于初级卫生保健。
Wharff表示:过去十年中,美国有自杀倾向的儿童和青少年数量猛增。我的专业领域一直是抑郁症。我对预防自杀的兴趣是出于需要。”
行为健康已成为目前青少年的主要健康危机之一。随着波士顿儿童医院提供了创新的精神健康解决方案,共享这些方案的紧迫性也日益增长。
您现在的投资和支持可确保年轻人的身心在成长中得到所需的照顾。
心
大胆创新,面对不可能客服的挑战,这一直是波士顿儿童医院心脏中心秉持的理念。多自80年前我们完成首例心内直视手术到今天利用线粒体治愈心肌,通过光线修补心脏中的孔洞,在妈妈的子宫内治疗孩子的心脏病,我们正在使用先进的基因疗法,细胞治疗和3 d打印来改善全世界对微小心脏的关爱。
信仰的故事
信仰尚未出世就被诊断出患有肺动脉闭锁症,未来堪忧。虽然可在她出生后立即进行手术,使用称为分流管的合成管恢复肺部的血液流动,但这是种高危险的疗法。
在患有先天性心脏病的儿童中,植入分流管的新生儿患者的死亡率最高,而人工分流管本身就是问题的一部分。由于分流管缺乏活血管内部的专门细胞,因此经常会导致血栓,这些血栓对体质脆弱的患者来说很容易致命。
心脏中心医师David Hoganson博士对这种疗法并不满意。他坚持不懈地追求为患者提供更好的治疗方式,提出了一个解决方案:使用孩子自己的脐带静脉将血液输送到肺部。
信仰出生时,Hoganson博士进行了两次大胆的手术:第一次从脐带上细心分离出静脉,第二次将其连接至她的心脏。
信仰不仅生存了下来,而且正在健康成长。据她妈妈说,现年两岁的她精力充沛,生活无拘无束。
波士顿儿童医院拥有全球首屈一指的儿科心脏中心。当其它人已无能为力时,我们仍会努力寻求答案。
请与我们合作。让我们透过您的捐赠,重写心脏病学,影像学和心脏外科的治疗规则,让孩子活的更好。
大脑
![Poduri实验室](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/Brain_Neuro20131111_PoduriLab-13.png)
人类的大脑极其复杂,其中的连接比银河系中的星星还要多。一个孩子拼命想说话,但说不出来.另一个孩子患有无法控制的癫痫病.我们如何应对当今最棘手的脑部疾病?从自闭症和癫痫病到阿尔茨海默症和癌症,我们的神经科学家一直在努力攻克影响大脑和中枢神经系统方面最困难的挑战。在这里,来自十几个学科的专家团队正在合作开创真正新颖的疗法。解决每个问题是他们的目标。
雅各的故事,癫痫病
![大脑Neruo南美洲](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/Brain_Neuro_Dutra__DevelopmentalMed-71.png)
雅各癫痫的每天都会发作多次。他很少上学,更无法参加体育运动。与三分之一的癫痫病患者一样,目前的抗癫痫药对雅各的癫痫发作没有药效。波士顿儿童医院癫痫遗传学计划主任,安纳普尔纳峰Poduri博士正在使用斑马鱼模型研究雅各这样的遗传性癫痫病患者。通过确定癫痫病的遗传原因,Poduri博士及其团队正努力开发癫痫治疗新方法,让患者及其家人恢复正常生活。
透过科研人员、临床医生、政府和产业界坚定不移的奉献和合作,我们为预防或改善脑部疾病奠定了基础。例如:
我们在小鼠模型中证明了脊髓损伤或中风后的中枢神经系统神经的再生功能恢复。我们现在正在进行将这些研发成果转化到人体。
我们确定了大脑中的特定免疫细胞是导致神经退行性疾病(包括阿尔茨海默症)的关键因素。我们现在正使用下一代测序技术来区分这些细胞在不同环境中的运作以及开发降低其影响的方法。
使用脑电图(EEG),我们发现自闭症可以在婴儿3个月大时就被预测出来,这远远早于自闭症行为症状的出现。我们正在评估哪些婴儿干预措施可以帮助改变这种疾病的发展。
透过您的支持,我们能改变会影响患者一生的复杂脑部疾病。您的帮助加快了我们神经科研的脚步,这将改变数百万人现在和未来的生活。
罕见病
罕见病并不罕见,全世界有1.75亿儿童患有这类疾病,三分之一会在5岁前死亡。我们致力于改变这一情况。来认识一下梅森。
梅森的故事
![](http://www.pphcsd.com/secure/beyond_boston__microsite/images/modals/Brain_Neuro_MPilon_00158.png)
七岁的梅森及其家人从弗吉尼亚州开车到波士顿儿童医院接受Suneet Agarwal博士的治疗。Suneet Agarwal博士为先天性角化病(DC)患者开创了一种“温和的“骨髓移植方法——这种极其罕见的遗传性疾病会导致染色体端粒缩短。由于这些保护性的染色体端粒”发生紊乱”,细胞最终无法分裂,导致危及生命的并发症,如器官衰竭和癌症。阿加瓦尔博士的骨髓移植方案不含放射线和化疗,使体弱的直流患者可以接受治疗。他也为受直流影响的患者建立了一个诊所,供医院的专家会诊。“他非常关心病的人。我可以随时向他发送电子邮件,他总会在几小时内回复我,”梅森的妈妈说。
通过运用多种开创性基因疗法和全基因组测序,我们将科学假设转变为挽救生命的疗法。我们的曼顿孤儿疾病研究中心(曼顿中心的孤儿疾病)揭开了许多罕见病的谜团。以Vijay Sankaran博士为例,他发现了先天性再生障碍性贫血的分子驱动因子,阐明了可以帮助成熟血细胞不断形成的治疗途径。
患者是我们最重要的资源。许多患者加入了我们的儿童罕见病群组研究计划,该计划通过对患有已知疾病、对标准治疗无反应的患者及其家人的基因组进行测序,来确定新的药物靶标。迄今为止,我们已经研究了5371个外显子组/基因组,发现了一系列隐藏的突变——有些突变值得进一步研究,而另一些有可能透过利用现有药物进行治疗。
我们决心治疗无法治愈的罕见遗传疾病。通过您对罕见病研究的投资,您可以帮助我们进一步了解儿童疾病的复杂性,并为在没有治疗方法的患者提供希望。