干细胞项目|治疗

目前，血干细胞是唯一一种经常用于治疗的成体干细胞——自20世纪60年代末以来，血干细胞就被用于现在俗称的骨髓移植。神经干细胞移植已经在少量患有帕金森病等脑疾病的患者身上进行了尝试，最近还批准了一项神经干细胞治疗脊髓损伤的临床试验。

在动物身上进行的初步研究发现，将骨髓基质细胞注射到受损的心脏可以产生有益的效果。波士顿儿童医院(Boston Children’s Hospital)的研究人员已经证明，将同样的细胞注入老鼠模型的血液中，可以帮助早产儿预防慢性肺部疾病。

在某些情况下，可以将干细胞注入血液，就像骨髓移植一样。细胞自己找到合适的位置，开始形成所需的细胞和组织。在其他情况下，细胞可能需要直接注射到需要它们的器官或组织中。

总的目标是让这些细胞被安置在体内合适的位置，反复分裂形成有功能的组织，或者修复病变组织。结果并不总是明确的——在某些情况下，移植的细胞可能成为组织或器官的一部分，在另一些情况下，它们可能分泌生长因子，刺激已经在那里的细胞。

是什么使干细胞成为一种有效的治疗方法?

为了使干细胞被认为是治疗计划中可行的一部分，它必须:

• 繁殖足够大的数量以提供治疗所需的数量。一些成体干细胞的分裂能力非常有限，因此很难大量繁殖。世界各地的科学家都在试图寻找鼓励它们繁殖的方法。例如，波士顿儿童医院的干细胞项目最近发现一种名为P欧宝彩票平台GE2的药物可以使血液干细胞的数量成倍增加。目前，PGE2正在白血病和淋巴瘤患者中进行测试，看看它是否会帮助他们重建血液系统。

• 创造所需的细胞类型，可以在实验室里，也可以在它们被移植到体内后。

• 是安全的。世界各地有许多诊所提供所谓的干细胞疗法，并声称它们完全成功，但这些疗法仍必须被认为是实验性的，存在潜在风险，直到有更多的工作来确保它们的安全性。例如，当成人干细胞来自捐献者时，必须采取预防措施，以避免患者免疫系统的排斥反应。除非患者是自己的供体，或者供体与自己的组织类型完全相同，否则患者需要服用强效药物来抑制免疫系统，这样移植的细胞或组织才不会产生排斥反应。另外，如果不正确地处理成体干细胞，就有发生癌症的危险。

• 存活并在病人的余生中保持功能，继续维持健康的组织或器官。

将多能干细胞转化为治疗手段

如果可靠的技术被开发出来，多能干细胞可以让医生创造出定制的、抗排斥的移植，来治疗有疤痕的心脏、受损的神经或受损的免疫系统。这可以通过基因重编程、核移植或孤雌生殖获得与患者基因匹配的多能干细胞来实现。

培养细胞的关键步骤

细胞发育包括以下步骤:

• 培养多能干细胞以产生大量稳定、健康的细胞。
• 修复有缺陷的基因。如果细胞携带遗传性疾病，如镰状细胞性贫血，则需要进行这一步骤。
• 将干细胞转化为特定的细胞类型或组织。一旦一个稳定的、基因健康的多能细胞系建立起来，就必须诱导它们创造出专门类型的细胞。这个过程叫做分化。在自然界中，它是通过物理和化学信号的复杂混合发生的，研究人员正在学习如何在实验室中复制这些信号。
• 将细胞或组织移植到患病/受损的器官或组织中。这些细胞需要到达身体的正确部位，站稳，并开始发挥作用。科学家们知道如何通过骨髓移植来输送血液干细胞，但是他们仍然需要为其他类型的细胞开发有效的输送方法。

获取多能干细胞

目前，尚不清楚用于创造治疗方法的多能干细胞的最终来源是什么，因为目前研究的技术都还没有进入临床。细胞可以通过以下几种方式制造:

• 核移植:利用病人的皮肤细胞，移植到卵子中
• 基因重编程:将患者的皮肤细胞、血细胞或其他细胞转化为多功能干细胞
• 孤雌生殖:使用未受精卵。捐赠者可以用自己的卵子来创造基因上与自己匹配的干细胞，或者利用由卵子产生的干细胞主库

成体干细胞是如何转化为治疗手段的?

目前，血液干细胞是唯一一种定期用于治疗的成体干细胞。自20世纪60年代末以来，他们一直被用于现在被称为骨髓移植．神经干细胞移植已经在少量患有帕金森病等脑部疾病的患者身上进行了尝试，FDA最近批准了一项神经干细胞治疗脊髓损伤的临床试验。

在动物身上进行的初步研究发现，将骨髓基质细胞注射到受损的心脏可以产生有益的效果。波士顿儿童医院(Boston Children’s)的研究人员在小鼠模型中发现，将同样的细胞注入到血液中，可以帮助早产儿预防慢性肺部疾病。

在某些情况下，可以将干细胞注入血液，就像骨髓移植一样。细胞自己找到合适的位置，开始形成所需的细胞和组织。在其他情况下，细胞可能需要直接注射到需要它们的器官或组织中。

最终的目标是让这些细胞在体内适当的位置定居，反复分裂，形成有功能的组织，或者修复病变的组织(尽管并不总是清楚这是如何发生的)。在某些情况下，移植的细胞可能成为组织或器官的一部分。在其他情况下，它们可能会分泌生长因子，刺激已经在那里居住的细胞。

对于成体干细胞成功的治疗，它们必须:

• 繁殖足够大的数量以提供治疗所需的数量
• 创造所需的细胞类型，可以在实验室里，也可以在它们被移植到体内后
• 要安全(不正确操作的干细胞有可能形成癌症)

波士顿儿童医院关于成体干细胞的最新研究是什么?

波士顿儿童医院在成人干细胞研究方面取得了许多里程碑式的成就。它的研究人员率先:

• 分离正常肺和肺癌的肺干细胞——最近，用在培养皿中生长的微型肺器官来复制肺癌的最初步骤
• 用人类多能细胞制造造血干细胞和其他血液制品
• 由转分化的肝祖细胞再生肝脏
• 确定一种至少在心脏中形成两种主要细胞类型的心脏祖细胞
• 展示了一种在实验室中增加干细胞数量的方法，使用一种名为PGE2的药物来增加血液干细胞的产量
• 将一种干细胞研究的药物投入临床试验，目的是帮助白血病和淋巴瘤患者

波士顿儿童医院(Boston Children’s)的许多实验室都投入了大量努力，致力于了解诱导干细胞分裂和繁殖、转化为特殊细胞类型、迁移到身体其他部位、并成为组织功能部分的线索。了解这些线索将有助于设计更有效的细胞治疗。在干细胞项目中，一项创新的新研究正在跟踪成体干细胞在体内的活动，以了解它们在维护组织中的日常行为。

其他正在进行的成体干细胞研究包括:

• 小肠、肾脏和其他器官的干细胞研究
• 用脐带血干细胞在肌肉萎缩症患者中制造肌肉
• 利用羊水中的干细胞为有出生缺陷的婴儿制造组织工程植入物
• 利用从血液和肌肉中分离出来的祖细胞来建造心脏瓣膜、血管和心脏的导电组织

什么是祖细胞?

祖细胞常常与成体干细胞混淆，它是干细胞的早期后代，可以分化形成一种或多种细胞，但不能分裂和无限繁殖。祖细胞在细胞种类上往往比干细胞受限。尽管如此，祖细胞在医学上确实有潜在的用途。欧宝彩票平台例如，波士顿儿童医院(Boston Children’s Hospital)的研究人员正在研究血液和肌肉祖细胞在构建心脏瓣膜、血管和心脏导电组织方面的潜力。的研究Camargo实验室已经发现祖细胞可以像干细胞一样工作比预期的要长得多只要它们不被从起源组织中移除。这项研究打开了在骨髓中使用祖细胞治疗的可能性，也提供了对祖细胞如何可能是癌症和其他血液疾病的起源的理解。