探索RNA |概述
RNA从暗处冒出来
到COVID-19疫苗让RNA成为人们关注的焦点时，科学家们已经充分意识到它的潜力。有时，甲基等化学物质会被添加到RNA表面，使其具有促进蛋白质生产的能力。但如果摄入过多，我们的健康就会受到影响。
我们的两名研究人员正在研究这些修饰的rna，以帮助了解疾病并指导治疗的发展。
理查德·格雷戈里博士他发现，当RNA获得的甲基化合物多于所需时，细胞分裂就会爆发，从而引发癌症。相反，甲基过少会干扰儿童发育，导致神经系统疾病，如侏儒症和小头畸形症(小脑)。
Ryan Flynn，医学博士他发现，曾经被认为只存在于细胞内的RNA可以与糖分子结合，在细胞表面安家。这个位置是否提供了具有新的治疗能力的RNA或增加了疾病的脆弱性，或两者兼而有之，将是他研究的重点。
RNA和癌症
在一项重要的发现中，格雷戈里博士发现，当非编码RNA中的一小段遗传密码被破坏时，癌症就会发生。然后他发现RNA的其他改变也会引发癌症。格雷戈里博士说:“我们现在认识到，像DNA一样，rna——基因和蛋白质之间的中间体——可以[通过化学添加物]被‘修改’。”这些变化大多是有益的，但也可能造成严重破坏。
例如，METTL3酶将甲基添加到信使RNA中以微调基因表达。但是，正如他第一个意识到的那样，METTL3在癌症中是失调的，而过多的METTL3会引发急性髓系白血病等癌症。从那时起，研究小组发现了第二种酶，METTL1，它可以附着在转移RNA - trna上，trna是将基因翻译成蛋白质的最后一步中使用的RNA类型。与METTL3一样，大量的METTL3会引发癌症——在这种情况下，是脂肪肉瘤或胶质母细胞瘤。
新的癌症药物靶点
癌细胞比健康细胞更需要METTL1和METTL3。“如果我们在血液干细胞中敲除METTL3，它们就能很好地存活下来。但如果你在急性髓系白血病细胞中敲除它，它们就会死亡，”格雷戈里博士说。
能够抑制METTL3或METTL1的药物可能能够抑制这些癌症。这就是为什么该团队正在试管中测试几个候选人。他们不会就此止步。
格雷戈里博士说:“了解了METTL1和METTL3的化学结构，我们可以设计计算模型来观察数百万种化合物，寻找一种可以引发所需化学反应的化合物。”接下来，他们希望在癌细胞系和临床前模型中测试有希望的候选人。他说:“我们的目标是与临床医生合作，在未来几年内将有前途的候选人推向临床。”
来见见我们的新RNA专家
瑞安·弗林博士在一段短视频中讨论了他的研究
从一个新的有利位置观察RNA
现在我们知道rna可以在细胞表面茁壮成长，一个新的可能性前沿正在展开。RNA在细胞顶端能做什么在细胞内部不能做的事情它在细胞顶端的位置如何为我们所用?
弗林博士指出，RNA是一个灵活的平台。它可以与分子结合，关闭或增强细胞间的通信，或帮助细胞躲避免疫系统。因为它是如此多功能，弗林博士认为我们应该能够调整它，以帮助我们对抗疾病。
我们现在在细胞表面有三个“手”。从左到右分别是糖蛋白、糖脂和新发现的糖corna。(插图:Ryan Flynn/Sebastian Stankiewicz，波士顿儿童医院)欧宝彩票平台
“例如，血液癌症可能在细胞表面有太多的糖RNA (glycoRNA)，这可能导致癌症。我们可以开发出一种疗法，切断细胞表面的RNA，减少癌症的生长。”
简而言之，通过开发基于glycoRNAs的疗法，我们可能能够通过增强或阻断病变细胞表面的glycoRNAs来解决无数疾病。
RNA和自身免疫性疾病:未来的主题
我们的细胞表面覆盖着脂质、糖和蛋白质，这些物质有助于信号的来回传递。但有时不受欢迎的访客会入侵，引发免疫细胞突然入侵并攻击。在自身免疫性疾病中，如狼疮，rna可能被错误地标记为“冒名顶替者”并受到攻击。
在弗林博士发现RNA可以同时存在于细胞内外之前，人们一直不清楚免疫系统(它并不在细胞内部巡逻)是如何找到RNA并杀死它的。
弗林博士说:“知道RNA可以进入细胞表面，改变了我们对自身免疫性疾病的看法，并为我们如何治疗它们提供了新的想法。”
虽然关于自身免疫性疾病的根源仍有许多问题，但我们相信弗林博士的调查将在未来几年带来一些解决方案。
