神经疾病|概述
神经系统疾病可能是毁灭性的，因为神经系统控制着我们如何行动、如何交流、如何思考——简而言之，就是我们如何与周围的世界互动。
条件，例如脊髓损伤这不仅对孩子来说意味着困难，对孩子的亲人来说也是如此。在波士欧宝彩票平台顿儿童医院，我们的医生致力于帮助您的家人度过这些调整，而我们的干细胞研究人员致力于了解这些疾病是如何发展的，并寻找新的治疗方法。这项工作可能会帮助未来的医生用健康和功能正常的细胞替换因受伤或遗传疾病而受损的神经细胞。
我们在干细胞方面的工作包括开发创造临床级诱导多能干细胞系的方法。这些干细胞可以转化为治疗性细胞产品，以取代因神经系统疾病而受损的细胞。
我们还致力于创建患者特异性诱导多能细胞，以模拟和研究疾病的发展，如亨廷顿病、帕金森病和遗传性视网膜变性，以及使用最先进的基因组编辑方法(包括CRISPR-Cas9和碱基编辑)修复致病基因。
亨廷顿病和帕金森病
乔治·戴利，医学博士他带领他的团队从包括亨廷顿病(HD)和帕金森病(PD)在内的神经系统疾病患者中创造了第一组诱导多能干细胞(iPS细胞)。该团队通过将患者的皮肤细胞转化为不朽的多功能诱导多能干细胞，创造了这些干细胞系，使科学家有机会在培养皿中进行疾病建模，以观察各自的疾病是如何发展的，并研究如何治疗它们。例如，导致HD的突变可以通过基因组编辑去除，而PD患者中丢失的多巴胺能神经元可以被hipsc来源的细胞所取代。事实上，PD患者是第一批接受由他们自己的hiPSCs制成的多巴胺能祖细胞细胞替代治疗的患者。
视网膜变性
失明通常是由于视网膜的进行性退化，如老年性黄斑变性(AMD)或遗传性视网膜病变。与爱荷华州和台北的中心合作，干细胞计划的干细胞核心(由Thorsten M. Schlaeger博士领导)生成了hiPSC系，以模拟莱伯先天性黑朦(LCA)和x -连锁视网膜分裂(XLRS)。Schlaeger的团队使用CRISPR/Cas9介导的基因组编辑来精确修复几种LCA和XLRS患者来源的hiPSCs中的致病突变。使用一种称为Cas9碱基编辑的高效而精确的基因组编辑技术，他们能够修复超过50%的XLRS患者来源的hiPSCs中的突变基因。由修复细胞制成的视网膜杯不再表现出突变视网膜中的结构和发育缺陷，这表明基于Cas9的基因治疗方法可以治愈这种疾病。老年性黄斑变性是导致视力丧失的主要原因，也是日本和美国已经开始进行基于hipsc的临床试验的另一种疾病。在这些试验中，视网膜色素上皮细胞薄片(一种对培养和维持健康视网膜至关重要的细胞类型)在hiscs培养皿中制成，然后插入患者视网膜受影响的感光细胞下方。
脊髓损伤
由于干细胞在再生医学上的潜力，科学家们对能够从多能干细胞或神经干细胞中制造神经细胞很感兴趣。在疾病的小鼠模型中，来自干细胞的移植神经细胞存活下来并继续存活以改善神经功能。2009年，FDA批准了一项基于细胞的产品(少突胶质细胞前体细胞)的I期临床试验，以刺激脊髓损伤中神经组织的再生长，这一概念已在先前的小鼠实验中得到验证。这是fda批准的第一个基于人类胚胎干细胞疗法的试验。一项基于hipsc的脊髓损伤试验也在计划中。