心脏病|概述
先天性心脏病是最常见的严重先天性畸形类型，是婴儿发病和死亡的主要原因。波士顿儿欧宝彩票平台童医院本德森家庭心脏中心是国内和国际领先的先天性心脏病治疗中心。基础和转化研究实验室的心内科研究先天性和获得性心脏病的潜在机制，并在发现的基础上开创新的治疗方法。
威廉Pu、医学博士他将干细胞生物学与生物工程、分子生物学和动物模型相结合，开发了遗传心脏病的创新模型。利用这些模型，蒲的实验室正在开发针对遗传性心脏病的新疗法，包括针对遗传性心肌和心律疾病的基因疗法。
Da-Zhi王博士，研究心脏和肌肉发育、疾病和再生中的RNA生物学。在王实验室使用的模型系统中包括人诱导的多能干细胞来源的心肌细胞。王实验室发现了一种蛋白质，CIP这对肌细胞核定位和调节肌营养不良蛋白突变引起的肌肉疾病的严重程度很重要。该实验室还发现了一组与心脏病发病机制有关的长链非编码rna。
心脏的形态和功能的整合使得生物工程成为开发人类心脏病组织模型不可或缺的一部分。哈佛大学工程与应用科学教授凯文·基特·帕克博士的疾病生物物理学小组在波士顿儿童医院建立了一个分支。在与Pu和基础与转化研究实验室的其他研究人员的合作中，Parker正在开发新的心脏病模型。Pu和Parker共同领导了由麻省生命科学中心资助的加速治疗发现中心(CAT-D)，该中心利用微生理系统加速将新疗法转化给患者。
儿科副教授卡罗琳·伯恩斯博士和儿科助理教授杰夫·伯恩斯博士使用斑马鱼模型来研究先天性心脏病。最近的工作已经确定了有助于心脏和大血管形成的心脏祖细胞群，并确定了与左心发育不良综合征(最严重的先天性心脏病之一)相关的遗传途径。伯恩斯实验室也研究心脏再生，最近表明心肌细胞倍性与再生潜力密切相关。
Vassilios Bezzerides，医学博士，儿科助理教授，电生理学家，使用干细胞和小鼠模型研究遗传节律障碍的发病机制。利用这些模型系统，他开发了一种针对CPVT(一种恶性遗传性心律失常)的新型基因治疗方法，并致力于将这一发现转化为首次人体临床试验。