研究项目|概述
研究
Chinnapen实验室的主要工作是开发新技术，通过细胞膜屏障传递生物制剂药物，并更好地理解支持这种跨细胞运输的细胞机制。生物技术药物开发面临两个主要问题:1)生物制剂缺乏穿过血脑屏障的转运;2)缺乏大剂量治疗肽的口服生物利用度。该实验室目前正在开发技术，以改进现有的治疗罕见的遗传性溶酶体疾病的方法，如泰-萨克斯病和法布里病，并将生物制剂跨越细胞屏障(内皮和上皮)，作为开发口服生物制剂和跨越血脑屏障运输的平台方法。
溶酶体疾病的治疗不仅需要传递到受影响的重要器官，如心脏、肾脏和血管内皮，还需要穿过血脑屏障，大生物分子几乎无法穿透血脑屏障。该实验室还与行业合作伙伴合作，通过采用从有机化学到化学的广泛学科来帮助加速技术的概念验证在活的有机体内生物学。了解这些过程将有助于开发能够跨越高选择性细胞屏障的下一代生物疗法。
