Bodamer实验室

长凳和床边的交叉处

每10个美国人中就有一个，也就是3000多万人患有一种罕见的疾病。据估计，全世界有3.5亿多人受到影响。当患病人数少于20万人时，被认为是罕见的，尽管定义可能有所不同。80%的罕见疾病是由基因引起的，超过95%的罕见疾病没有一种FDA批准的药物治疗方法。

我们的实验室位于波士顿儿童医院，通过结合临床表型、分子欧宝彩票平台诊断、基础和转化研究以及药物开发，一次改变一个罕见疾病。

我们目前的研究重点包括歌舞伎综合征、溶酶体储存障碍(Niemann-Pick - C型)和自发性早产。阅读更多…