人类神经元核心

*人类的神经元核心现在是开放的。请复习我们的新课程新冠病毒-19标准操作程序在预订或到达核心区之前。

我们的使命

波士顿儿童医院的人类神经元核心（HNC）为学术环境中的疾病建模和临床前药物筛选提供了新的范例。该中心的任务是弥合临床和基础研究人员之间的差距，帮助建立人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的神经疾病模型系统，并为临床前研究开发筛选以确定新疗法提供支持。马萨诸塞州生命科学中心的慷慨资助使我们能够显著扩展我们的设备和服务，并向更广泛的研究社区开放。

HNC利用转化性干细胞技术对特定疾病进行建模，并在源自IPSC的人类神经元中筛选试验化合物。这项服务的目标是：

1. 为产生不同类型的神经细胞系制定标准操作程序
2. 从特定疾病患者和健康对照者的IPSC中建立神经元细胞系
3. 比较患者来源和对照来源神经元的关键特征（例如形状、生长、突触连接、蛋白质组成）
4. 确定患者源性神经元的疾病特异性特征
5. 在疾病特异性细胞系中筛选候选药物，以大大提高药物发现的速度和特异性
6. 比较这些“临床前”药物试验与患者临床试验的结果。

HNC服务

服务分为三大类：

• 人类神经元分化服务为学术研究人员和行业合作者提供具有良好特征的人类iPSC衍生神经元，以支持转化研究项目。
• 表型分析服务提供高含量图像分析、多电极阵列功能分析和iPSC衍生神经元的靶向RNA测序，以帮助回答基本生物学问题和/或建立筛选分析。
• 扩展的分析开发和筛选设施提供了多个活细胞筛选平台，可评估中/高通量活神经元的基于图像和活动的测量。该设施还提供机器人和液体处理装置，以提高筛选工作中实验的再现性。

HNC得到了来自麻萨诸塞州生命科学中心（MLSC）、智力和发育障碍研究中心（IDRDC）、波士顿儿童医院托米-弗斯中心、波士顿儿童医院设备资助的娄娄基金会CDLK5研究的慷慨资助。匿名基金会捐赠者。