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炎症性肠病治疗研究中心概述

波士顿儿童医院的炎症性肠病治疗和研究中心致力于通过研究这些疾病的病因和可能的治疗方法来改善患有克罗恩病和溃疡性结肠炎儿童的健康。欧宝彩票平台我们还试图更好地了解较罕见的IBD形式,包括婴儿和幼童的IBD(即非常早发的IBD)。我们的研究人员是IBD研究的领导者,并继续通过基础、转化和临床研究在该领域取得显著的发现。实验室研究揭示了IBD的分子机制,而转化和临床研究允许我们用患者材料调查IBD的病因,确定患者特异性的治疗方法,并在患者中研究创新的治疗方法。

该中心目前领导了几项关于IBD的开创性研究,并参与了其他一些国家和国际研究。随着目前许多研究的登记,符合条件的患者可能有机会帮助推进我们对这些疾病的认识。

我们的重点研究领域包括:

全面的生物。我们拥有世界上最大的儿童胃肠道(GI)疾病生物标本库之一,专注于IBD,包括IBD和其他GI疾病患者在诊所就诊、抽血、内窥镜手术和其他手术过程中捐赠的生物样本(包括血液、活组织检查、粪便和尿液)。这个大型的、独一无二的生物库将遗传评估与深入的临床数据结合起来,使我们的研究人员能够研究IBD的特定方面,目的是为患者提供更有针对性的个性化治疗。

极早发性肠病(VEOIBD)VEOIBD是一种严重的、使人衰弱的肠道炎症,在婴儿和6岁以下儿童中被诊断出来。在过去十年中,这种情况的发病率急剧增加。6岁前确诊的患者现在约占所有儿童IBD病例的5%。婴儿和VEOIBD通常对传统疗法或手术无效,可能危及生命。

波士顿儿童医院肠病中心是美国极早发性炎症性肠病(VEOIBD)联盟(www.veoibd.org)的领导机构。该联盟由来自全球的国际儿童胃肠病学家和科学家组成,他们共同努力确定VEOIBD的病因,并为患有这一谱系疾病的儿童开发治疗方法。迄今为止,VEOIBD联盟已经共同确定了7种新的引起或与VEOIBD相关的单基因疾病,对180多名VEOIBD患者进行了明确诊断,确定了IL10受体缺陷引起的婴儿IBD的新疗法,并提出了70多种患者特异性的明确疗法。

炎症性肠病的生物标志物。生物标志物是可测量的特征或分子物质,可以表明患者的生理状况。它们可用于确定疾病的存在或确定特定的治疗是否有效。我们的研究人员正在努力确定IBD患者血液、活组织检查、粪便和唾液样本中的生物标志物。基于这项研究,未来我们或许可以利用这些分子标记为个别患者量身定制精准疗法。

微生物组。微生物组是人类体内所有细菌、真菌和其他微生物基因组成的统称。近年来,微生物组已成为健康和疾病研究的丰富资源。我们的科学家目前正在研究微生物组在IBD的发展和持续流行中的作用。我们也在探索粪便微生物群移植是否可以通过改变患者的肠道微生物组成来帮助改善这些状况。

医学治疗。除了提供FDA批准的儿童IBD标准药物方案外,我们的中心正在研究几种目前只批准用于成人IBD的药物的安全性和有效性,以及从未在任何年龄组的IBD患者中测试过的新疗法。

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