发育医学研究|Rett综合征
治疗Rett综合征的第2期临床试验
P.I.查尔斯尼尔森，博士和穆斯塔法萨林，博士
参与者：本研究招募了2-10岁之间的Rett综合征的儿童。参与者必须具有“经典”或“典型的”RETT综合征和记录的遗传MECP2突变的临床诊断。受试者也必须处于综合征的“稳定”阶段，即不再经历症状或回归的迹象（丧失技能）。
第2期是一种双盲，安慰剂控制的交叉研究，设计用于测试IGF-1治疗RETT综合征的疗效。纳尔逊实验室使用EEG和认知发展评估来评估跨治疗的皮质功能的变化。对于脑电图，我们通过评估大脑中的两个特征系统（听觉系统和视觉系统）来实现这一点。我们使用传统的ERP范例以及对听觉和视觉刺激和功率谱分析的稳态呈现，评估V1和听觉皮质的皮质功能。此外，纳尔逊实验室改编了早期学习的Mullen级别，用于与Rett综合征的儿童一起使用。
