基因治疗计划|SMA基因疗法

欧宝彩票平台波士顿儿童医院是美国最早提供FDA批准的基因疗法的儿科医院之一脊柱肌肉萎缩（SMA）。该基因疗法以Zolgensma®品牌Zolgensma®（以前是AVXS-101）而闻名，可通过取代有缺陷或缺失的基因来防止运动神经元和肌肉变性（SMN1）导致SMA。

SMN1基因负责生存运动神经元（SMN）蛋白。就像它的同名一样，这是生存的必要条件。没有功能副本的SMN1，运动神经元退化，导致SMA的体征和症状。

谁符合资格？

SMA基因疗法将用于治疗不到2岁的SMA儿童。该限制基于FDA批准的人口和剂量。

有关SMA基因疗法是否适合您或您的孩子或转诊患者的更多信息，请联系：

脊髓萎缩计划
617-919-6814

有关基因治疗计划的一般信息，请联系：

Colleen Dansereau，RN
基因治疗临床手术总监
617-919-7008
colleen.dansereau@childrens.harvard.edu