血友病|概述
血友病a是由突变引起的遗传出血障碍F8基因这导致称为因子VIII的蛋白质水平较低。VIII因子对于血液凝结是必需的。严重的血友病A会导致长时间或自发的出血，尤其是在肌肉和关节或内部器官中。血友病A的当前护理标准是通过定期静脉内（IV）输注给出的因子替代疗法来控制或防止因因子置换疗法出血。
血友病基因治疗临床试验
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SPK-8011的基因转移，剂量发现安全性，耐受性和功效研究[与人为因子VIII基因的重组腺相关病毒载体] A |
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招募18岁以上的男性（完整的资格标准） |
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开始：2016年12月 |
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医学博士Stacy Croteau，首席研究员 |
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Colleen Dansereau，MSN，RN，CPN：617-919-7008或者colleen.dansereau@childrens.harvard.edu |
