当前的环境:

概述

对于许多患有罕见或难以治疗疾病的儿童，研究为患者、家属、提供者和科学家提供了一个机会，使他们更好地了解这种疾病、如何管理它，并有可能开发新的治疗方案。目前在clinicaltrials.gov网站上列出了数十个针对出血障碍患者的临床试验。我们提供临床研究血友病，血管性血友病以及我们中心开发和领导的患有出血障碍的年轻女性，以及由其他机构和制药公司赞助的女性。

血友病基因治疗试验

基因疗法提供了一个机会，向身体提供如何制造特定蛋白质的指令。在血友病中，这些蛋白质是因子VIII或因子IX。

  • 重组腺相关病毒载体驱动b结构域缺失的人因子VIII转基因表达提高成人严重血友病a患者内源性FVIII循环活性水平的I/II期剂量增加研究
  • SPK-8011的长期安全性和有效性多中心评价在A型血友病男性中[b域缺失人因子VIII基因的腺相关病毒载体]

观察性出血障碍研究

血友病

有出血障碍的妇女

  • 雅典娜:描述生殖道出血对妇女和月经初潮女孩出血的影响和治疗

突出以往临床试验和临床护理创新的出版物

血友病

  • 血小板表面磷脂酰丝氨酸减少预示严重VIII因子缺乏患者出血增加。克罗多SE，弗雷林格AL，迈克尔逊AD。血栓与止血杂志，2020年。doi: 10.1111 / jth.15223．
  • 延长半年期因子IX产品的自发性出血和出血反应不良:美国血友病治疗中心的调查。Malec LA, Croteau SE, Callaghen M, Sidonio R.血友病，2020。doi: 10.1111 / hae.13943．
  • 血液培养和经验性抗生素在使用中心静脉通路装置的发热儿童血友病患者中的应用。Al-Samkari H, Landschaft A, Kimia R, Harper HB, Ozonoff AJ, Croteau SE, Kimia AA。儿科急诊护理，2020年。doi: 10.1097 / PEC.0000000000002106
  • 延长半衰期因子对美国严重血友病预防的影响。Malec LA, Cheng D, Witmer CM, Jaffray J, Kouides PA, Haley KM, Sidonio R, Johnson K, Recht M, White G, Croteau SE, Ragni M.美国血液病学杂志。2020。doi: 10.1002 / ajh.25844．
  • IX因子缺乏的自然史研究，以治疗和并发症为重点(B-Natural。夏皮罗AD, Ragni M, Borhany M, Abajas Y, Tarantino M, Holstein K, Croteau SE, Liesner R, Tarango C, Carvalho M, McGuinn C, Funding E, Kempton CL, Bidlingmaier C, Cohen A, Oldenburg J, Kearney S, Knoll C, Kuriakose P, Acharya S, Reiss U, Kulkarni R, Shullick M, Lethagen S, Donfield S, LeBeau P, Berntorp E, Astermark J.血血病，2020。doi: 10.1111 / hae.14139．
  • 生物工程血友病a型特异性微血管移植物，用于将全长因子VIII输送到血流中。诺迈耶、王健、王凯、Croteau、SE、华、T、林、RZ、Melero-Martin、JM。血液的进步,2019年。doi: 10.1182 / bloodadvances.2019000848
  • 美国中重度血友病患者血友病治疗中心处方延长半衰期因子浓缩液的地区差异和成本影响。克罗托，SE，程，D，科恩，AJ，霍姆斯，CE，马利克，LM，西尔维，M，索恩伯格，C，惠勒，AP，库伊德斯，PA，拉菲尼，LJ，纽菲尔德，EJ。血友病。2019。doi: 10.1111 / hae.13758

血管性血友病

  • M瑞，D 'Angelo L, Croteau SE小儿血管性血友病因子低:293例回顾性分析，为诊断和治疗决策提供参考。儿童血癌，2020;e28497, epub 23 Jun。doi: 10.1002 / pbc.28497
  • 第五届Åland血管性血友病岛会议，2016年9月22日至24日:会议报告。Berntorp, E， Ågren, A, Aledort, L, Blombäck, M, Cnossen, MH, Croteau, SE, von Depka, M, Federici, AB, Goodeve, A, Goudemand, J, Mannucci, PM, Mourik, M， Önundarson, PT, Rodeghiero, F, Szántó， T, Windyga, J.血友病杂志。4): 5-19。doi: 10.1111 / hae.13475

有出血障碍的妇女

  • Staber, J*， Croteau, SE*， Davis, J, Grabowski, EF, Kouides, PA, Sidonio, RF。血友病。2018;24:180 - 185。doi: 10.1111 / hae.13376
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