严重的联合免疫缺陷
什么是严重的免疫缺陷?
严重的综合免疫缺陷(SCID)是非常罕见的,遗传障碍,影响美国的50%至100名儿童每年。SCID经常被称为“泡泡男孩疾病”,由1976年电影“塑料泡泡中的男孩”。
基本上,SCID的儿童缺乏产生免疫系统的能力。人类免疫系统不断巡逻,保护和捍卫所有类型的“敌人”的身体,包括:
- 细菌
- 病毒
- 寄生物
- 菌类
免疫系统首先在开发的胎儿的骨髓中生根。那就是一些地方干细胞最终成熟成两种细胞类型,这些细胞类型在避开感染时发挥最大作用:T细胞(鉴定和攻击感知“侵袭的”侵袭“)和B细胞(产生针对感染抗体的白细胞)。
一个SCID的孩子:
- 不能产生T细胞
- 没有工作B细胞(因为它们没有T细胞使用)
- 几乎没有免疫系统
没有功能性免疫系统,一个SCID的孩子都没有办法避免感染。他或她将不断冒险:
我们如何关心严重的综合免疫缺陷
欧宝彩票平台波士顿儿童医院历史悠久地关心具有免疫系统复杂疾病的儿童。临床医生在我们的过敏与免疫学分工是国际领导人在理解和治疗SCID等罕见条件。
大多数SCID的孩子接受了一个干细胞移植(也称为骨髓移植),使它们可以开发新的白细胞,补充其免疫系统。这Dana-Farber /波士顿儿童干细胞移植中心- 全国的第一个儿科移植中心之一 - 具有专为儿童和青少年进行的最先进的干细胞移植机构,其进行干细胞移植 - 最小化其暴露于有害毒素。
基因治疗SCID
波士顿儿童有助于引领一个SCID的国际基因治疗试验。试验 - 从儿童自己的骨髓移植转基因改性的干细胞 - 可能意味着一种有希望的对抗和击败疾病的新方法。了解更多关于我们的信息基因治疗计划。