Diamond-Blackfan贫血

什么是Diamond-Blackfan贫血?

Diamond-Blackfan贫血症(DBA)是一种罕见的血液疾病，当骨髓不能产生红细胞时，就会发生这种疾病，而红细胞是将氧气从肺部输送到身体其他部位所必需的。1938年，波士顿儿童医院的Kenneth Blackfan医学博士和Louis Diamond医学博士(他们后来建立了Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心)首次描述DBA是一种潜在的威胁生命的疾病，可导致严重贫血和其他异常。

我们如何治疗黑钻球迷贫血症

患有钻石-布莱克芬贫血(DBA)的儿童和青少年在Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心通过我们的骨髓衰竭和MDS计划，被认为是美国最好的儿科治疗和研究骨髓衰竭和相关疾病的项目之一。我们的病人可以进入诊断和治疗包括DNA突变鉴定和正在进行的研究新疗法的临床试验。Dana-Farber/Boston Children’s也是规模最大、经验最丰富的学校之一儿童干细胞移植中心在这个世界上。干细胞(骨髓)移植是目前解决DBA问题的唯一方法。

我们的研究领域

除了提供信息和获得地方和国家研究倡议，我们的诊所还为Diamond-Blackfan贫血患者提供多学科护理(医师专家、牙医、护士执业者、社会工作者)和咨询服务。

我们的研究人员正在积极收集Diamond-Blackfan贫血和其他骨髓衰竭综合征患者的血液和骨髓样本(自愿)。这样的收集和登记有助于研究人员和医生更好地了解疾病的遗传和分子方面以及患者的临床结果——这是确定可能的新治疗方法的第一步。

此外，Dana-Farber/Boston Children's的医生-科学家们积极参与研究项目，包括:

• 人类和小鼠细胞中的核糖体功能
• GATA-1在DBA中的角色
• 遗传学的DBA
• 斑马鱼候选新药的筛选

对于许多患有罕见或难以治疗疾病的儿童，临床试验提供了新的选择。搜索我们的开放临床试验．