囊性纤维化波士顿儿童医院 - ob欧宝体育app下载

什么是囊性纤维化?

囊性纤维化CF是一种遗传性慢性疾病，会影响儿童身体的许多部分，包括呼吸、消化和生长。根据世界卫生组织的数据，目前美国有3万多人患有这种疾病囊性纤维化基金会．

这种疾病导致囊性纤维化跨膜传导调节基因(CFTR)发生突变(改变)，这是身体的一部分，决定你的特征。这种变化使得氯离子滞留在细胞内，导致粘稠的黏液堆积，干扰了多个器官和系统的正常功能。

的呼吸系统是首批受到影响的系统之一。结果，患有囊性纤维化的孩子可能会反复肺部感染。随着时间的推移，他们可能会变得呼吸困难。

粘稠的粘液也会在其他器官积聚，并导致以下问题:

阻止胰腺将分解食物和吸收营养的酶输送到身体其他部位，从而导致营养不良和经济增长问题

导致肝脏周围的胆管阻塞，造成肝脏损伤和瘢痕

对囊性纤维化有什么期待

囊性纤维化通常会随着时间的推移而发展，随着孩子年龄的增长而变得更加严重。

虽然在过去，大多数患有囊性纤维化的儿童无法活到成年，但由于在这方面的进展，这种情况不再存在筛查、诊断和治疗可用。这是增加囊性纤维化预期寿命．因此，患有这种疾病的儿童可以活到30岁、40岁甚至更久。

糖尿病:如果胰腺的问题变得非常严重，以致部分细胞被破坏，囊性纤维化会导致糖尿病。囊性纤维化相关糖尿病(CFRD)可导致葡萄糖耐受不良和胰岛素依赖性糖尿病。高达20%的CF患者在青少年时期发展成CFRD, 40%至50%的患者在成年时发展成CFRD。

肝脏疾病:随着囊性纤维化患者寿命的延长，他们患囊性纤维化肝病(CFLD)的风险增加。症状通常在青春期开始显现。大约30%的CF青少年发展为CFLD。在极少数情况下，CFLD会导致肝硬化．

的囊性纤维化中心波士顿儿童医院是美国历史最悠久、规模最大的囊性纤维化中心之一。我们每年治疗600多名儿童和成人，提供广泛的评估，诊断、治疗以及患者教育服务。

我们的中心由一个经验丰富的临床医生团队组成，专门护理囊性纤维化患者。作为CF基金会治疗学发展网络的主要参与者，我们参与了50多个评估囊性纤维化治疗创新安全性和有效性的临床试验。