基因治疗程序

我们独特的基因治疗方法

波士顿儿童医院基因治疗项目是世界上领先和最大的基因治疗项目之一。成立于2010年，我们的成功是我们项目的研究和临床专业知识的结果，结合我们的能力，将实验室发现转化为先进的患者护理。

让我们与众不同的是我们专门的基础设施。我们提供一个核心团队专注于基因治疗作为一种治疗方法，与两家世界领先的学术医疗机构——波士顿儿童医院和欧宝彩票平台丹娜-法伯癌症研究所．我们高效的注册流程使孩子们能够顺利、快速地从注册学习到接受治疗，我们独一无二的卫星培训模块为推荐医生提供支持。

合作治疗罕见和难以治疗的疾病

我们与Dana-Farber/Boston儿童干细胞移植中心、血液疾病和血液恶性肿瘤中心，以及美国和国外的学术和制药合作伙伴一道，发起并参与了许多临床试验。此外，我们还是跨大西洋基因治疗联盟(TAGTC)的创始成员之一，该联盟寻求将来自多个罕见疾病治疗中心的专业知识与不同平台相结合。

进入新的十年

在技术稳步进步之后，基因治疗代表了医学的一个重大转变，为以前无法治疗的疾病和往往需要付出巨大努力的疾病提供了治愈方法。自10年前成立以来，我们已经通过19个基因治疗临床试验，治疗了来自20个国家的70多名患者。

随着基因治疗项目进入第二个十年，我们的团队正在乐观地接受新的基因纠正技术，如基因编辑和基因沉默。我们很幸运能够走在这一领域的最前沿，我们的患者和家属为我们提供动力和目标。